¿Qué es la terapia génica?

Se denomina terapia génica al proceso consistente en incluir genes funcionales en el genoma de un sujeto. Teniendo en cuenta que los genes son los que codifican la información que nos mantiene vivos, es decir, que son los responsables de que nuestro cuerpo produzca las proteínas que nos forman y que se encargan del mantenimiento de la homeostasis, poder controlar que un individuo exprese o no un determinado gen nos permite alterar el funcionamiento de su organismo.

¿Cómo se introducen nuevos genes?

Para introducir los genes que interesan en el ADN de un individuo, suelen emplearse vectores virales. De este modo, se insertan en el genoma del virus los genes que se quiere que el paciente exprese, asegurándose que éste no tiene poder patógeno. Así, cuando inoculamos el virus para que penetre en las células del individuo, éste integra en el ADN los genes que el sujeto carece o que resultan no funcionales, del mismo modo que lo haría si estuviese infectando la célula. Mediante este mecanismo por tanto se modifica un proceso presente en la naturaleza para obtener un beneficio terapéutico de él.

A la hora de tratar patología retiniana, generalmente se introducen los fármacos deseados en el ojo vía inyecciones intravítreas, las cuales son poco invasivas y presentan excelentes resultados. Sin embargo, para aplicar terapia génica en pacientes con patología retiniana, estas inyecciones resultan inútiles porque las células a tratar (y por tanto las que se quiere que el virus alcance) están a un nivel muy profundo y los adenovirus empleados en esta técnica no tienen la capacidad de alcanzar dicha profundidad. Por ello, la única solución es aplicar este tratamiento en forma de inyecciones intrarretinianas, las cuales son más invasivas, pudiendo incluso empeorar la patología de base del paciente.

Sin embargo, parece ser que en un futuro va a poder alcanzarse el reto de administrar esta terapia de forma intravítrea. Esta gran noticia viene de la mano de un estudio publicado por la revista Science Translational Medicine, en el cual los investigadores han logrado modificar los virus empleados como vectores hasta ahora, para conseguir que sean capaces de penetrar a través de la retina y alcanzar las células fotorreceptoras que son el principal objetivo del tratamiento. El vector empleado por el equipo de investigación ha sido nombrado 7M8.

Por ahora los ensayos no han sido llevados a cabo en humanos, pero el hecho de haber obtenido resultados significativos con primates, hace que los investigadores vean en esta técnica una gran promesa en el futuro del tratamiento de la patología retiniana.

Fuente: Sciencemag

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